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基因疗法可能治愈,有望开始临床试验

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发表于 2022-5-21 10:01:39 | 显示全部楼层 |阅读模式


GPX-002是一种针对糖尿病的基因疗法,是我们许可技术的最新成员。GPX-002由匹兹堡大学的研究人员开发。糖尿病小鼠的研究表明,GPX-002在很长一段时间内恢复了正常的血糖水平,这可以转化为人类的几十年。这种基因疗法不仅可以成为数百万需要胰岛素替代疗法的糖尿病患者的新治疗选择,而且它有可能为糖尿病患者提供长期有效性,甚至可能是治愈。

糖尿病基因疗法GPX-002由一种新的输注过程组成,该过程使用内窥镜和腺相关病毒(AAV)载体将Pdx1和MafA基因递送到胰腺。这些基因表达的蛋白质将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞,这些β样细胞可以产生胰岛素,但与β细胞足够不同,可以逃避身体的免疫系统。


糖尿病小鼠的研究表明,基因疗法在很长一段时间内恢复了正常的血糖水平,通常在四个月左右。小鼠恢复血糖水平的持续时间可以转化为人类数十年。

糖尿病基因疗法由匹兹堡UPMC儿童医院Rangos研究中心的研究员George Gittes博士开发,该医院的临床前研究正在进行中。GPX-002已经在小鼠和非人灵长类动物体内进行了测试。一旦产生了足够的临床前数据,我们预计将在糖尿病患者中开始I期临床试验,这可能是有史以来第一次在人类中测试糖尿病的基因疗法。
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    2021-12-20 18:29
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    [LV.6]家园支柱

    发表于 2022-5-21 12:24:37 | 显示全部楼层
    就怕这样α细胞变少 产生另外的不良影响 好多东西看着没用 可能是我们认知不够 就像盲肠以前觉得没用 现在发现用处可能很大
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  • TA的每日心情
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    2020-8-20 20:22
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    [LV.6]家园支柱

    发表于 2022-5-21 13:23:29 来自手机 | 显示全部楼层
    光是临床试验到临床应用,就需要好几年呢。
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    发表于 2022-5-21 14:22:05 来自手机 | 显示全部楼层
    老鼠比人幸运呀,好多问题在老鼠身上都得到治愈了,但在人身上却始终没有突破。
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  • TA的每日心情
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    10 小时前
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    [LV.10]灵魂人物

    发表于 2022-5-21 17:08:42
    如果真的是由于胰岛素结构引发的糖,好办,如果是其他器官,体内激素变化,造成的糖,基因表达不对,分子类糖药也是无奈的。

    比如我,因为胆的毛病引发肝故障,造成血糖异常,现在打针治胆,若保不住,最后要摘除胆囊。现在不吃药,空腹在5.9,餐二在7.5附近,其他的和糖前一样,胰岛素检测糖化和糖以前一样。或许是个例,但对我就是100%。
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     楼主| 发表于 2022-5-21 17:32:27 | 显示全部楼层
    老马的病历来特殊,似不在讨论范围内。不过你把我搞湖涂了。老马原来老说空腹破七,怎么突然不吃药变5.9了。原来还吃好几种药的,怎么变不吃药了。

    变α细胞为β细胞这一直是科学家的梦想。它的最大好处是不会发生排斥发应,细胞可以长期活着。至于α细胞变少倒是不用特别担心。只要两种细胞达成一种平衡就可。一个稍加,一个稍减就行。

    这种方案不适合1型病人。但对2型非常适应。

    一般来说临床需15年试验。但如果能治愈,FDA也不是傻子。他有一种特别批准程序,叫“突破性疗法”认定,能大幅缩短审批时间。同情用药制度一旦启用就更快了。

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    这种方案与福泰vx-880比较呢?哪一个的进度会更快一点?(当然我知到二者的适应症不一样,这个适用于2型,福泰适用于1型)  详情 回复 发表于 2022-5-21 17:54
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     楼主| 发表于 2022-5-21 17:39:53 | 显示全部楼层
    老马简直治愈了,你是如何做到的?下面是老马去年的帖子。去年还餐的奔11,今年突然正常了。你是怎么做到的?

    本帖最021-12后由于 马特  2-5 09:28 编辑

    近俩月来,每周我会选择一天,起床后扎血糖,然后外出跑步,活动约2小时后,回来,做水,热早点,再扎一次血糖,惊奇的发现,这两次血糖数值几乎一样,感觉自己的胰岛素就像松懈了的橡皮筋,已经定型,但值得注意的是,餐二的血糖和空腹血糖数值相差有些许变化,波动幅度变小。
    其他时间不变,实验还会继续下去,现在每日糖药是达格列净一片,复合维生素B3片,鱼油2粒,降压药菲洛地平1片,安博诺1片。两张烙饼,切成8块,每天早上吃一块,加两个煎鸡蛋,一颗生菜,加点蘸酱。现在有空闲时间,可以试试。空腹血糖在7+-0.2,晨练后吃这些,餐二血糖在8.3上下附近,不晨练,吃这些后,餐二血糖在8.9往上。但不过11。
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    发表于 2022-5-21 17:54:22 来自手机 | 显示全部楼层
    lzslj1969 发表于 2022-5-21 17:32
    老马的病历来特殊,似不在讨论范围内。不过你把我搞湖涂了。老马原来老说空腹破七,怎么突然不吃药变5.9了 ...

    这种方案与福泰vx-880比较呢?哪一个的进度会更快一点?(当然我知到二者的适应症不一样,这个适用于2型,福泰适用于1型)

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    福泰的已经开始人体试验了,已有治愈病例了。这个还没开始人体试验呢? 将来谁快就看医学科研政策的变化了。  详情 回复 发表于 2022-5-21 18:09
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     楼主| 发表于 2022-5-21 17:56:28 | 显示全部楼层
    还有一个基因药物也很有希望

    RosVivo的RSVI-301产品线是世界上第一个同类新候选药物,可以通过恢复分泌胰岛素的β细胞的功能来从根本上治疗糖尿病,这是糖尿病的原因,同时降低胰岛素抵抗。目前,糖尿病没有得到根本治疗,因为糖尿病药物只能暂时降低血糖。此外,RSVI-301被认为是糖尿病治疗的理想下一代新药候选药物,副作用较少,因为它在动物试验中对肥胖,脂肪肝和消化胃肠道疾病显示出优异的治疗效果。

    RosVivo的一位官员说:“它与全球糖尿病治疗公司礼来公司(Eli Lilly)一起通过CDA,这一事实证明了新候选药物的可能性,我们也有信心获得许可。他还提到,“除了礼来之外,RosVivo还因其来自其他全球制药公司的候选人而受到关注。
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     楼主| 发表于 2022-5-21 18:09:40 | 显示全部楼层
    117748450 发表于 2022-5-21 17:54
    这种方案与福泰vx-880比较呢?哪一个的进度会更快一点?(当然我知到二者的适应症不一样,这个适用于2型 ...

    福泰的已经开始人体试验了,已有治愈病例了。这个还没开始人体试验呢?
    将来谁快就看医学科研政策的变化了。

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    唉,那个需要终身使用免疫抑制剂,并不理想。  详情 回复 发表于 2022-5-22 21:43
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