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用单疗程的基因治疗完全治愈狗狗I型糖尿病

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    [LV.7]家园达人

    发表于 2013-2-16 19:14:08 | 显示全部楼层 |阅读模式
    本帖最后由 自娱之乐 于 2013-2-16 21:40 编辑

    UAB researchers completely cure type 1 diabetes in dogs with a single session of gene therapy
    UAB研究人员用单疗程的基因治疗完全治愈狗狗I型糖尿病

    新闻链接:http://www.uab.es/servlet/Satell ... ciaid=1345652365690

    图片1.jpg


    UAB的研究人员已经成功的利用单疗程基因疗法治愈了狗I型糖尿病。这是人们首次在大型动物中治愈糖尿病,为人类基因治疗的可行性迈出了里程碑式的一步。这项研究原理为介导一种“葡糖感应蛋白”注射入肌肉起到治疗效果。该研究的成果已被发表在”Diabetes”(是本专业最权威的杂志)。

    由Fátima Bosch教授领导的研究组首次证明通过单疗程的基因治疗可以在大型动物中治愈糖尿病。在该论文中,通过一个疗程基因治疗,狗已经完全康复,在有些观察了4年以上的案例也未发现复发。

    该治疗可以最大限度减轻潜在威胁(个人认为,威胁有以下几点:1、腺病毒是最安全的载体 2、骨骼肌不是干细胞,降低了使细胞癌变的风险;2、只让带治疗基因的病毒载体侵染一次,最大减少了基因治疗导致基因突变带来的潜在威胁)。仅仅用临床使用的注射器在动物后腿一次性注射复合针剂就能完成。该针剂包含了一种基因治疗载体,载体上携带有胰岛素基因和葡糖激酶基因,因此具有双重作用;葡糖激酶是一种酶,可以控制葡萄糖在血液中吸收的水平。当两个基因共同表达,它们就能起到” glucose sensor”(葡糖感应器)的作用。葡糖sensor可以自动调控血液中葡萄糖的吸收,并且减少高血糖症(血液中葡萄糖过多会导致糖尿病)。

    正如Fátima Bosch教授指出的,这次研究首次证明了在大型动物上利用基因疗法治愈糖尿病的可行性。

    之前,该研究组已经利用此方法治愈了小鼠,但在大型动物中,这么振奋人心的研究结果还是首次得到,为在临床上利用该方法进一步研制兽药、并最终用于糖尿病人的治疗提供了坚实的实验基础。

    本次研究由UAB中心动物生物技术及基因治疗中心组长Fàtima Bosch带领,Department of Biochemistry and Molecular Biology of the UAB, the Department of Medicine and Animal Surgery of the UAB, the Faculty of Veterinary Science of the UAB, the Department of Animal Health and Anatomy of the UAB, the Spanish Biomedical Research Centre in Diabetes and Associated Metabolic Disorders (CIBERDEM), the Children’s Hospital of Philadelphia (USA) and the Howard Hughes Medical Institute of Philadelphia (USA)的工作人员均参与了此工作。

    此研究在利用腺病毒治疗糖尿病狗积累了丰富的数据,证明基因治疗的安全性。该治疗已经被证明是安全有效的:其原理为,利用一种经改造的、安全的腺病毒相关载体携带两个基因,将其整合入成年动物体内。这些由非治病性病毒改造而得的载体已经被广泛的用于临床基因治疗,并已被证实可以成功治愈多种疾病。

    事实上,European Medicines Agency,即Glybera®机构首次审核并认证的基因治疗药物也正是利用腺病毒相关载体治疗因缺乏脂蛋白脂肪酶导致的血液甘油三酯积累。

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    [LV.7]家园达人

     楼主| 发表于 2013-2-16 19:16:44 | 显示全部楼层
    原文摘要翻译

    链接:http://www.unboundmedicine.com/m ... inase_Gene_Therapy_


    机体血糖失调导致糖尿病,而糖尿病可能带来许多严重的并发症。仅凭胰岛素治疗糖尿病往往不能同时治好这些并发症,而后者加剧该病的症状及并提高了该病的死亡率。我们在之前的报道中已经证明,在骨骼肌中生成一种“glucose sensor(葡萄糖感应蛋白)”可以促进葡萄糖吸收从而在糖尿病小鼠模型中治疗高血糖症。这种sensor蛋白是由葡糖激酶(glucokinase,Gck)和胰岛素(insulin,Lns)拼接而成的嵌合蛋白。在这次报道中,我们进一步证明了这种方法在长效治疗大型糖尿病动物模型中的可行性。对糖尿病狗实施一次性肌内注射携带Gck+Lns的腺病毒载体(AAV1型),(腺病毒载体上携带有Gck和Lns的基因,注射入狗体内后会自行整合在狗骨骼肌细胞的基因组中,长期表达这个嵌合蛋白sensor)。经实验验证可以纠正空腹血糖、在口服实验后可加速葡萄糖代谢、并且>4年没有出现低血糖症状。此外,观察期间还记录到体重回升、糖基化膜蛋白水平降低及long-term survival(长期生存)且没有任何并发症。而与之相反的是,外源性注射胰岛素或单独将Gck和Lns转移则达不到完全治愈的效果,这表明在实际治疗时Gck和Lns具有不容忽视的协同作用。总而言之,这次研究首次证明了在大型动物上利用基因疗法治愈糖尿病的可行性。

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    dingyy3 + 2 很给力!

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    该用户从未签到

    发表于 2013-2-16 20:03:42 | 显示全部楼层
    幸福就要来了
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    [LV.7]家园达人

     楼主| 发表于 2013-2-16 20:12:48 | 显示全部楼层
    "这么振奋人心的研究结果还是首次得到."

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    今年的诺贝尔奖是不是有主了  详情 回复 发表于 2013-6-10 17:12
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    发表于 2013-2-16 20:16:08 | 显示全部楼层
    这真是一个好消息!

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    莽荒纪最新章节 http://www.xiushu.com  发表于 2013-3-28 11:29
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    [LV.2]家园少年

    发表于 2013-2-16 20:27:53 | 显示全部楼层
    这消息太振奋人心了。
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    发表于 2013-2-16 20:47:17 | 显示全部楼层
    坚持 期待 期待 坚持
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    发表于 2013-2-16 21:17:17 | 显示全部楼层
    盼到头发也白了
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    发表于 2013-2-16 21:17:28 | 显示全部楼层
    盼到头发也白了

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    我出这么认为  详情 回复 发表于 2013-2-16 22:35
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    2017-2-16 20:54
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    [LV.4]步入江湖

    发表于 2013-2-16 21:19:25 来自手机 | 显示全部楼层
    春天来了。。。
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